Przełom w leczeniu rzadkiej choroby? Innowacyjna terapia zastosowana przez lubelską neurolog

Lubelska neurolog we współpracy z naukowcami z Uniwersytetu Gdańskiego po raz pierwszy na świecie zastosowała nową substancję w terapii pacjentów z neurodegeneracją z kumulacją żelaza w mózgu (NBIA).

To rzadka choroba uwarunkowana genetycznie, postępująca i prowadząca do głębokiej niepełnosprawności. Do tej pory nie było żadnych możliwości terapeutycznych, oprócz leczenia objawowego.

CZYTAJ: Polscy wolontariusze ranni w Ukrainie pod okiem specjalistów z lubelskiego szpitala

– Nową substancję podaliśmy na razie jednej dziewczynce – mówi profesor Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie. – Zobaczymy, jaki będzie efekt jej stosowania. Wstępne wyniki, które prowadzone były doświadczalnie, są zadowalające. Mam nadzieję, że w tym przypadku potwierdzi się pozytywny skutek tej terapii u dzieci. Przede wszystkim spodziewamy się poprawy funkcji poznawczych, bo z tym jest bardzo duży problem u dzieci z NBIA, ale również poprawy w zakresie ruchu – zwiększenia siły mięśniowej, poprawy koordynacji ruchowej.