O dopuszczenie do stosowania i refundację leku Voxzogo apelują rodzice dzieci chorych na achondroplazję. To rzadka choroba genetyczna powodująca zaburzenie rozwoju kości. W Polsce cierpi na nią ponad pięćset osób do 18. roku życia.
Voxzogo bez finansowania
Na początku sierpnia lek Voxzogo znalazł się na liście produktów leczniczych niepolegających finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych. To właśnie z tej procedury niektóre dzieci korzystały przez ostatnie miesiące. Te, które rozpoczęły terapię, nadal mogą z niej korzystać.
Inna sytuacja dotyczy m.in. 6-letniej Amelki z Trzcianek w gminie Nowodwór – o tym przypadku opowiada jej mama, Olga Prokopek: – Staraliśmy się również uzyskać takie leczenie, ale ta procedura była obca dla szpitali, które nie chciały się podejmować leczenia naszych dzieci. Bardzo długo trwało znalezienie odpowiedniego szpitala, lekarza, który w ogóle chciałby się podjąć leczenia naszych dzieci. Kiedy już udało nam się to uzyskać, niestety nie zdążyliśmy, ponieważ były minister Adam Niedzielski skreślił lek Voxzogo z listy leków objętych procedurą RDTL.
W takiej sytuacji jest ok. 100 małych pacjentów z całej Polski. W Ministerstwie Zdrowia interweniował w tej sprawie poseł Leszek Kowalczyk: – Kontaktowałem się z wiceministrem Maciejem Miłkowskim, odpowiedzialnym za lekarstwa na terenie naszego kraju. Niestety, firma, która produkuje te lekarstwa ,nie deklaruje takiej skuteczności, jakiej wymaga sobie nasze ustawodawstwo. Ta niezawodność jest poniżej procentowej. Uniemożliwiają to bardziej przepisy niż pieniądze. Pieniądze by się nawet na to znalazły.
CZYTAJ: Redukcja miejsc na oddziałach. Mieszkańcy zaniepokojeni, szpital odpowiada
„Skuteczność jest ogromna”
Rodzice chorych dzieci przekonują jednak, że terapia tym lekiem przynosi efekty: – Skuteczność jest ogromna – mówi Olga Prokopek. – Przykładowo, dzieci z achondroplazją rosną średnio 3 cm rocznie. W Polsce udało się ok. 10 dzieciom zdążyć i lek jest podawany w ramach tej procedury. Te dzieci mają przedłużone leczenie. Urosły przykładowo 3 cm w 3 miesiące. Proszę porównać – 3 cm rocznie, a 3 cm w 3 miesiące. Poza tym mamy informacje z zagranicy, gdzie lek jest podawany już od kilku lat – tam są efekty niesamowite. Powikłania, takie jak bezdech senny, znikają.
Nie ma alternatywy
– Jesteśmy przykładem, że ta terapia działa – mówi Anna Krzton ze Stowarzyszenia na rzecz Dzieci z Achondroplazją. – Szansa jest ogromna, mogę to powiedzieć z perspektywy mojego dziecka, które od kwietnia dostaje lek Voxzogo i zmiany są bardzo pozytywne. Zaskoczyły nas niesamowicie – zarówno mnie, jak i lekarza, który prowadzi dziecko. Mamy przyrost na poziomie 2,5 cm w przeciągu 4 miesięcy, a zazwyczaj to ok. 3 cm w ciągu roku. Poza tym wzrostem mamy przede wszystkim pozytywne zmiany w sylwetce dziecka. Na pewno jest zauważalna zmiana w kończynach dolnych. Są zdecydowanie proste i przez to dziecko lepiej się porusza, ma zdecydowanie lepszą koordynację ruchową.
Co, jeżeli nie ten lek? – Nie mamy alternatywy – mówi Olga Prokopek. – To jedyny lek na świecie dedykowany dla naszych dzieci. Roczna terapia to koszt ok. 1,5 miliona złotych. To dla nas, jako rodziców, nieosiągalne. W Polsce ewentualnością jest operacja wydłużania kości aparatami Ilizarowa. Jest to operacja wieloetapowa, bardzo bolesna.
CZYTAJ: Nowoczesny sprzęt trafił do lubelskiego systemu ratownictwa medycznego [ZDJĘCIA]
Stanowisko Ministerstwa Zdrowia
O to, dlaczego na liście produktów leczniczych, które nie podlegają finansowaniu w ramach procedury RDTL znalazł się lek Voxzogo ,zapytaliśmy w Ministerstwie Zdrowia. Przedstawiciele resortu tłumaczą, że taka decyzja ma związek z brakiem wniosku o refundację, który powinien złożyć podmiot odpowiedzialny za wprowadzenie leku na rynek. W tym przypadku chodzi o irlandzką firmę farmaceutyczną. Minister zdrowia w tym roku dwukrotnie wystąpił do tego podmiotu o złożenie wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu, ale jak informuje resort zdrowia, taki wniosek nie został złożony.
ŁuG/ opr. DySzcz
Fot. Darko Stojanovic, pixabay.com